In vivo CAR-T作为下一代细胞治疗的倾覆性手艺，，，，，，无需体外制备，，，，，，可在患者体内直接天生CAR-T细胞，，，，，，具备生产周期短、本钱可控、现货可及等优势，，，，，，已成为全球竞逐的黄金赛道。。。。然而，，，，，，递送系统效率、免疫原性、脱靶毒性及载体清静性等临床前研究难题，，，，，，仍是制约其临床转化与IND申报的要害瓶颈。。。。

为了资助行业同仁攻克In vivo CAR-T临床前研发瓶颈，，，，，，新宝GG特邀生物手艺药物剖析部认真人 章登吉博士、毒理研究部高级主任 苑晓燕博士，，，，，，划分从生物剖析与毒理清静评价两大实战维度，，，，，，系统拆解In vivo CAR-T临床前研究的要害要点，，，，，，破解研发痛点、助力高效推进IND申报！

章登吉 博士

In vivo CAR-T临床前研究的生物剖析解读：要素与实践

1. In vivo CAR-T的生长及其临床前研究概览：梳理手艺演变路径，，，，，，详解慢病毒载体、非病毒LNP等主流靶向递送方式，，，，，，构建系统手艺认知。。。。

2. 临床前研究相关的生物剖析考量要素：剖析 qPCR、ddPCR、流式细胞术等检测手艺适用场景，，，，，，围绕样本匹配、迅速度、特异性、载体靶向与脱靶定量评估睁开实操要点。。。。

3. 临床宿世物剖析的手艺实践与要点：分享怎样动态监测基因表达与细胞表型转变，，，，，，并建设一套切合IND申报要求的可靠剖析要领验证战略。。。。

苑晓燕 博士

In vivo CAR-T临床前评价焦点要点与案例剖析

1. 手艺希望与安评挑战：剖析In vivo CAR-T前沿手艺蹊径，，，，，，梳理临床前安评面临的手艺难点、羁系难点与研发挑战。。。。

2. 清静性风险泉源与焦点关注点：周全拆解递送载体风险、脱靶毒性、免疫毒性、细胞因子风暴、基因整合风险等清静性风险泉源，，，，，，明确焦点评价关注点。。。。

3. 临床前评价战略与指导原则：解读海内外In vivo CAR-T 相关指导原则，，，，，，妄想合规、科学的非临床评价整体战略

4. 要害研究与评价要点：详解动物模子选择、药代动力学、恒久毒性、生殖毒性等要害研究，，，，，，及各维度评价焦点要点。。。。

5. 典范安评案例剖析与履历分享：连系真实IND申报案例，，，，，，复盘非临床安评全流程，，，，，，分享风险管控、方案优化实战履历

6. 总结与安评实践要害建议：依托十余年规则毒理学履历，，，，，，总结In vivo CAR-T非临床评价的焦点战略，，，，，，分享可直接落地的申报实操建议。。。。

讲师介绍

章登吉 博士 新宝GG生物手艺药物剖析部认真人

博士结业于复旦大学。。。。现任上海市生物工程学会理事、上海市生物工程学会细胞治疗专委会青年委员兼秘书。。。。章博士于2015年加入新宝GG建设了新宝GG生物手艺药物剖析部。。。。其拥有近20年的生物医药领域事情履历，，，，，，曾任职国际头部CRO企业大分子生物剖析部多年并向导组建了该部分第一个自动化生物剖析平台和团队，，，，，，在美国受到Pfizer公司系统的培训。。。。章博士认真过Novartis, Pfizer, Genentech, Lilly, J&J, Medimmune, Takeda,石药等海内外药企的生物剖析项目，，，，，，乐成支持了超500个生物剖析要领，，，，，，支持了超130个生物药IND乐成申报获批，，，，，，5个药物获批上市; 在mBio，，，，，，Cell旗下子刊等揭晓文章多篇，，，，，，申请并授权的发明专利十多项，，，，，，授权专利涵盖大分子及细胞基因治疗药物。。。。

苑晓燕 博士 新宝GG毒理研究部高级主任

生物医药研究员，，，，，，新宝GG普亚医药科技（上海）有限公司毒理研究部主任。。。。曾任拜耳作物科学（中国）有限公司规则科学部毒理学家与康健风险评估专家，，，，，，中国人民解放军疾病预防控制中心毒理学评价研究中心专题认真人、质量包管部分认真人、副研究员等职务。。。。具有十余年从事药物、化学品、农药等康健相关产品非临床清静性评价和规则毒理学事情履历；；曾支持两个农药原药顺遂获得挂号，，，，，，支持2个抗肿瘤细胞治疗产品顺遂通过IND申报，，，，，，支持1个产品获得美国孤儿药认定。。。。先后主持和加入包括国家重点研发妄想课题“典范农兽药混淆污染联相助用机制及互作纪律研究”等课题在内的国家级和军队科研课题10余项，，，，，，以第一或通讯作者揭晓SCI论文11篇，，，，，，参编专著3部；；兼任中国毒理学会理事、毒理学替换法与转化毒理学专业委员会秘书长和毒理研究质量包管专业委员会委员等学术职务，，，，，，2011年获得中国毒理学家资格认证，，，，，，2023年获得美国毒理学家资质（DABT）。。。。

关于新宝GG生物剖析部分

新宝GG生物剖析服务部分拥有近150位巨细分子领域的剖析科学家和1500平方米左右的实验室。。。。实验室拥有先进的仪器装备，，，，，，实验信息化治理，，，，，，遵照FDA/NMPA GLP和GCP规范要求，，，，，，服务内容涵盖药代动力学、毒代动力学、药效动力学、免疫原性和生物等效性等各领域，，，，，，为小分子化药、生物手艺药、疫苗和生物标记物的早期筛选与开发，，，，，，以及临床前和临床各阶段的研究提供全方位的生物剖析服务。。。。新宝GG巨细分子生物剖析部分先进的装备设施和治理系统，，，，，，可为客户提供基于LC-MS/MS，，，，，，HRMS，，，，，，ELISA，，，，，，ECL，，，，，，FIA，，，，，，qPCR/ddPCR，，，，，，ELISPOT, FACS，，，，，，Enzyme Activity，，，，，，Cell-based Assay，，，，，，Multi-Plex Assay等种种手艺平台的生物剖析以支持种种项目的需要，，，，，，周全知足种种药物IND申报和NDA申报的研究资料要求，，，，，，并且在种种小分子药、大分子药、疫苗、细胞基因治疗药物剖析方面都积累着富厚的乐成履历。。。。

关于新宝GG毒理研究部

新宝GG临床前毒理研究部拥有1,000多名专家团队，，，，，，为全球客户提供从先导化合物快速优化到切合GLP标准的全方位清静评估服务，，，，，，服务涵盖种种毒性试验，，，，，，包括：单次与重复给药毒性试验（啮齿类与非啮齿类）、遗传毒性试验、免疫原性试验、毒代动力学、局部毒性试验（溶血、过敏、刺激性），，，，，，以及针对新给药手艺的吸入毒理试验、ADC清静性评价、清静药理试验（中枢神经、心血管、呼吸系统及hERG）、生殖毒性试验（生殖I段和II段）等。。。。在毒理研究平台方面，，，，，，新宝GG建设了多个特色服务平台：吸入给药平台、眼科给药平台、皮肤给药平台、舌下给药平台、幼龄动物评价平台，，，，，，以及针反抗体、疫苗、ADC、CAR-T细胞治疗等生物立异药的整合评价手艺平台。。。。