2022年，，，新冠mRNA疫苗助力辉瑞一骑绝尘重回全球第一。。强生、诺华、赛诺菲、礼来等巨头纷纷抢滩这一蓝海。。阻止2022年底，，，全球在研的核酸药物近900款，，，共计上市18款。？？
？？？梢运，，，具备治疗“不可靶向”、“不可成药”疾病潜力的核酸药物有望迎来爆发期。。

专注于全球前沿手艺研发的新宝GG（以下简称“新宝GG”），，，依托19年在生物医药临床前研发领域积累的手艺优势和履历，，，搭建了【新宝GG核酸药物研发服务平台】，，，已助力多款核酸药物和疫苗研发。。别的，，，新宝GG关注核酸药物领域生长，，，并起劲打造行业相同平台，，，为行业手艺结构和立异开拓探索着力点。。

4月8日13:20-18:00，，，由新宝GG协办的第二届核酸药物和疫苗立异峰会之“未来可期-核酸药物和疫苗研发及临床研究”将在杭州召开。。届时，，，国际、海内著名专家、企业家将围绕核酸药物/疫苗研发希望、立异手艺、递送系统、工艺和质量控制、临床研究、注册和申报等内容举行深入钻研，，，探讨核酸药物和核酸疫苗领域研究趋势，，，追求核酸药物领域热门和难点问题解决方案，，，推动核酸药物与疫苗的研发历程。。

新宝GG诚邀您参会，，，配合助力核酸药物和疫苗工业的未来生长。。

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新宝GG一站式赋能核酸药物和疫苗研发及临床研究专场

新宝GG药物研发平台

核酸药物合成&修饰：

新宝GG核苷酸药物化学合成平台可以一站式提供单体合成、修饰；
；寡核苷酸合成；
；递送系统合成以及寡核苷酸偶联物的合成。。已经建成的siRNA库，，，不但有富厚的单体库存，，，并且拥有重大的单体合成砌块库，，，可以快速完成种种修饰单体的合成。。新宝GG拥有专业的小核酸药物的研发团队可以提供高效快捷地研发服务；
；已有多个siRNA药物FTE项目完成和举行中。。

核酸药物CMC研究：

寡核苷酸药物开发历程中药学方面的挑战主要是寡核苷酸大规模生产能力和剖析与质控能力要求高，，，大规模生产对单体质料，，，装备，，，合成工艺及纯化方面都有很高要求。。制剂方面的挑战在于制备LNP（GalNac手艺的小核酸除外）的难度高；
；剖析方面挑战在于寡核苷酸的有关物质与活性因素自己的结构相似性大，，，质量研究与控制需要多原理差别手段的剖析要领举行，，，除了一般注射剂研究外还要举行LNP的包封率测定等。。新宝GG在siRNA等寡核苷酸药物方面的CMC服务项目已启动。。

核酸药物药效学评价：

寡核苷酸药物开发历程中药效学方面的挑战包括：靶向缺乏导致靶部位的寡核苷酸药物浓度低导致给药剂量一直增高；
；寡核苷酸药物与非靶 RNA 连系引发的脱靶毒性等。。

核酸药物药代动力学研究：

寡核苷酸药物开发历程中药代动力学PK方面的挑战也是此类药物较大的难题。。未经修饰的寡核苷酸类药物成药性不佳；
；PK特征差；
；稳固性差；
；容易被核酸酶降解；
；漫衍特征差；
；和靶标的结协力不佳；
；生物剖析要领开举事度大等。。

通过化学修饰和递送系统可以解决这些问题。。随着手艺突破，，，部分难题现在获得较好的解决步伐，，，其中化学修饰可以阻止核酸类药物被核酸酶降解并延伸半衰期，，，高效清静的递送系统可以使寡核苷酸类药物精准的靶向器官，，，好比肝脏，，，并提高细胞摄取效率，，，使寡核苷酸类药物施展较好的治疗功效。。寡核苷酸药物从转录后水平举行治疗，，，能针对难以成药的特殊卵白靶点实现突破，，，有望攻克尚无药物治疗的疾病包括遗传性疾病和其他难治性疾病。。

新宝GG药代动力学团队具备完善的寡核苷酸生物剖析平台、肝脏活体穿刺、肌肉活检和鞘内注射平台用于PK和PK/PD研究。。

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