
新宝GG请回覆为您解说siRNA药物在非临床阶段的药效特点:
综上所述,,siRNA药物在非临床药效研究中具有以下主要特征:体外实验可视察到对靶mRNA的显著默然效应;;;;;在野生型或疾病模子动物中,,靶mRNA的表达显著降低,,且相关效应标记物显着改变;;;;;靶mRNA连系位点通常无显著单核苷酸多态性,,泛起守旧性和简单性;;;;;代谢物对靶mRNA无默然作用,,且对靶mRNA的默然效果较为彻底;;;;;免疫刺激反映较少,,脱靶效应不显着;;;;;对靶点的连系通常不会抵达饱和等等
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