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FAQs
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小核酸药物siRNA和ASO的区别主要有哪些????

1、化学结构的区别

ASO是单链,,,而siRNA是双链。 。 。。

2、作用机制的区别

ASO或通过RNase H降解靶mRNA,,,或通过空间位阻滋扰mRNA功效,,,siRNA则主要通过RISC复合体降解mRNA。 。 。。

3、施展药效的细胞空间

RNase H在胞质和胞核中均有漫衍,,,因此ASO可以在胞质和胞核中施展作用。 。 。。然而,,,RISC仅保存于胞质中,,,故siRNA仅在胞质中施展作用。 。 。。

4、药效作用长期性以及是否可以放大

RISC可重复作用于靶标mRNA,,,因此siRNA的药效更为长期。 。 。。

别的,,,siRNA的正义链在被释放或降解后,,,可作为引物,,,在RNA依赖的RNA聚合酶的催化下,,,以靶mRNA为模板扩增获得dsRNA。 。 。。dsRNA随后被Dicer降解成新的siRNA,,,进入RNA滋扰循环,,,从而实现药物效果的级联放大。 。 。。

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